Concevoir des critères d'évaluation pertinents pour les essais cliniques
Dernière mise à jour de la page : 23 octobre 2026
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À propos
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Lancé en septembre 2025 dans le cadre de RareKids-CAN, le projet « Rare Disease Clinical Trial Outcome Assessment and Design » (ROAD) vise à renforcer la capacité des chercheurs cliniques et des partenaires représentant les patients et leurs familles à collaborer afin de sélectionner des critères d'évaluation pertinents et réalisables pour les essais cliniques portant sur les maladies rares pédiatriques.
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Le projet a débuté par une analyse de la littérature existante (une revue exploratoire) et une enquête auprès des personnes chargées de la conception et de la conduite d'essais cliniques (une enquête internationale sur les besoins). Ces études ont mis en évidence des lacunes dans la manière dont les critères d'évaluation des essais sont actuellement sélectionnés.
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Pour pallier ces lacunes, l'équipe a élaboré deux modèles pratiques, l'un destiné aux patients et à leurs proches (ROAD-PF) et l'autre aux chercheurs cliniques (ROAD-TT), qui sont regroupés dans cette boîte à outils.
Deux modèles qui fonctionnent ensemble
Ces modèles sont conçus pour être utilisés conjointement lors de la conception d'un essai clinique.
ROAD-PF
S'appuyant sur l'expérience vécue par les patients et leurs familles
CONTRE-LA-MONTRE SUR ROUTE
En s'appuyant sur la conception des essais cliniques et les recommandations réglementaires
Conception participative avec les patients et leurs proches
Douze patients et proches issus de communautés de maladies rares au Canada ont contribué à l'élaboration de cette boîte à outils dans le cadre de deux ateliers virtuels et d'une consultation en français (de février à avril 2026).
Leur expérience personnelle a permis de s'assurer que ce guide reflète les préoccupations des personnes et des familles touchées par une maladie rare.
Conception conjointe avec des chercheurs cliniques internationaux
Dix-sept experts en maladies rares ont constitué le comité consultatif international et deux réunions ont eu lieu (de février à avril 2026).
Soutenir les essais cliniques utiles
Les patients, leurs familles et les chercheurs se réunissent lors d'une ou plusieurs réunions de co-conception de l'essai afin de mettre en commun ces différents points de vue. Les modèles permettent aux chercheurs de consigner les critères d'évaluation qu'ils ont choisis, les raisons de ce choix et les personnes qui ont contribué à ces décisions. Cela permet de constituer un dossier clair pouvant être partagé avec les chercheurs, les bailleurs de fonds, les comités d'éthique, les autorités de régulation et les registres d'essais cliniques.
En savoir plus
Contributeurs
| Nom | Affiliation | Fonction |
| Veronica Ka Wai Lai | Sciences de l'évaluation de la santé infantile, Institut de recherche de l'Hôpital pour enfants malades, Toronto, Canada | Chercheur ; équipe principale du projet ; co-animateur |
| Maureen Smith | Partenaire des patients, Ottawa, Canada | Partenaire de patient ; co-animateur ; consultation en français |
| Sara Pot | Centre CanChild de recherche sur le handicap chez l'enfant, Hamilton, Canada | Partenaire familial ; co-animateur |
| Alicia Hilderley | Institut Hotchkiss des sciences du cerveau, École de médecine Cumming, Université de Calgary, Canada | Partenaire ; co-animateur |
| Leah Sarah Peer | Partenaire des patients, Peer Medical Foundation, Montréal, Canada | Associé ; enquêtes et audits |
| Roberta Webster | Partenaire des patients, Mississauga, Canada | Associé ; enquêtes et audits |
| Amanda Doherty-Kirby | Partenaire des patients, Cornwall, Île-du-Prince-Édouard, Canada | Associé ; enquêtes et audits |
| Cal Robinson | Service de pédiatrie, Section de néphrologie, Hôpital pour enfants malades, Toronto, Canada | Étude, validation, révision |
| Thierry Lacaze-Masmonteil | Réseau de recherche sur la santé maternelle, infantile, juvénile et des jeunes (MICYRN), Vancouver, Canada | Étude, validation, révision |
| Ami Baba | Sciences de l'évaluation de la santé infantile, Institut de recherche de l'Hôpital pour enfants malades, Toronto, Canada | Équipe principale du projet |
| Martin Offringa | Sciences de l'évaluation de la santé infantile, Institut de recherche de l'Hôpital pour enfants malades, Toronto, Canada | Équipe principale du projet ; auteur correspondant |
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N'hésitez pas à nous contacter pour toute question concernant la boîte à outils ROAD.
