Principales initiatives
Notre plan stratégique repose sur trois priorités stratégiques :
- Capacité :Renforcement des capacités en matière d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques et préparation à la mise en œuvre des médicaments de thérapie innovante (ATMP)
- Appariement :optimisation de l'appariement entre les participants, les sites et les essais cliniques
- Réforme :Promouvoir la réforme réglementaire et l'innovation systémique
Cette approche équilibrée garantit la continuité, renforce les capacités et favorise un impact à long terme pour les enfants et les familles touchés par des maladies rares partout au Canada.
Réforme : Promouvoir la réforme réglementaire et l'innovation systémique
Objectif : Favoriser la réforme réglementaire et l'innovation systémique afin de permettre un accès rapide aux traitements des maladies rares pédiatriques au Canada. Le réseau coordonne les efforts visant à réduire les obstacles réglementaires au développement et à la conduite des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques (PRDCT), ainsi qu'à l'accès aux traitements, en collaborant activement avec Santé Canada et des partenaires internationaux.
Initiative clé 3.1 : Pistes réglementaires
Identifier les objectifs politiques visant à :
- Veiller à ce que le cadre réglementaire canadien soit compétitif et conforme aux meilleures pratiques internationales actuelles
- Réduire les obstacles à la mise en place d'essais cliniques portant sur des médicaments et des dispositifs médicaux
- Améliorer l'accès aux traitements pédiatriques contre les maladies rares, qui permettent de sauver ou de préserver la vie
RareKids-CAN a élaboré et met actuellement en œuvre une stratégie de plaidoyer à plusieurs volets visant à faire progresser la mise en œuvre d'un programme de réforme politique destiné à moderniser le cadre réglementaire de Santé Canada en matière d'élaboration et de conduite des essais cliniques pédiatriques randomisés (PRDCT) et à faciliter l'accès rapide aux traitements des maladies rares chez les enfants au Canada.
Initiative clé 3.2 : Engagement mondial
On ne saurait trop insister sur l'impact profond des maladies rares sur les enfants, les adolescents et les jeunes adultes qui en sont atteints, ainsi que sur leurs familles. Malgré la complexité et la rareté de ces pathologies, une action internationale concertée en matière de essais cliniques préventifs et de traitements offre un immense potentiel d'amélioration de la qualité de vie et des résultats cliniques pour ces populations de patients.
Afin d’améliorer l’accès aux PRDCT innovants et d’augmenter leur nombre au Canada, nous nous appuierons sur les collaborations internationales mises en place par le MICYRN et RareKids-CAN. Ce réseau, en collaboration avec le Réseau canadien des maladies rares (CRDN), codirige le groupe miroir national canadien de l’Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares (ERDERA).
Initiative clé 3.3 : Voies d'accès aux traitements ne se prêtant pas à la commercialisation
Les thérapies non commercialisables sont des traitements prometteurs contre les maladies rares pour lesquels il n'existe pas de voie commerciale traditionnelle viable ou durable, en raison de facteurs tels que la très faible taille des populations de patients, le manque d'incitations commerciales, les contraintes liées à la propriété intellectuelle, la complexité de la fabrication ou la nécessité d'un développement et d'une mise à disposition dans un cadre universitaire ou hospitalier.
Pour faire progresser ces traitements, il faut adopter des approches alternatives en matière de réglementation, de fabrication, de production de données probantes, de prise en charge financière et de mise à disposition à long terme. RareKids-CAN s'efforce de lever ces obstacles systémiques et de favoriser la mise en place, au Canada, de parcours durables garantissant un accès équitable à des traitements adaptés.