Point à retenir :
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Des lymphocytes T spécifiques au virus (VST) ont permis de traiter avec succès un nouveau-né atteint d'une infection à CMV mettant sa vie en danger
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RareKids-CAN et le Centre Riddell pour l'immunothérapie anticancéreuse ont apporté leur soutien à Santé Canada dans le cadre de la demande d'autorisation réglementaire relative à ce projet.
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L'Hôpital pour enfants de l'Alberta, les Laboratoires de précision de l'Alberta et le Centre Riddell pour l'immunothérapie contre le cancer ont collaboré à la mise au point de ce traitement innovant.
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Le bébé ne présente désormais plus de traces détectables de CMV après avoir reçu le traitement expérimental.
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Ce succès met en évidence l'importance de la recherche locale, des infrastructures cliniques et des capacités de production de produits biologiques dans le traitement des maladies rares et graves.
Début 2025, une équipe pluridisciplinaire de l’Alberta Children’s Hospital, des Alberta Precision Laboratories et du Riddell Centre for Cancer Immunotherapy s’est mobilisée pour mettre en œuvre un traitement dans le cadre d’une étude portant sur un seul patient, une petite fille atteinte d’un trouble immunitaire rare et grave causé par une mutation génétique. L'enfant luttait contre une infection à cytomégalovirus (CMV) potentiellement mortelle qui n'avait pas répondu aux traitements antiviraux standard et s'apprêtait à subir une greffe de cellules souches, seul remède potentiel à sa maladie.
Cependant, la greffe nécessitait une immunosuppression temporaire, ce qui risquait d’aggraver l’infection à CMV – qui n’avait pas répondu au traitement antiviral. Pour remédier à cela, l’équipe clinique s’est tournée vers une thérapie expérimentale connue sous le nom de « cellules T spécifiques au virus » (VST). Ces cellules immunitaires ont été prélevées chez l’un des parents du patient et modifiées en laboratoire pour cibler sélectivement les cellules infectées par le CMV. La fabrication et le contrôle qualité des VST ont été assurés par Alberta Precision Labs, en collaboration avec le programme de biofabrication du Centre Riddell. La demande d’autorisation auprès de Santé Canada a été soutenue par le Centre Riddell et RareKids-CAN.
Ce cas illustre l’utilisation réussie de lymphocytes T spécifiques au virus pour traiter une infection potentiellement mortelle chez un nouveau-né, grâce à une infrastructure locale de fabrication et de recherche clinique. Le patient a bénéficié avec succès de ce traitement et, à ce jour, ne présente plus d’infection à CMV détectable.
Cette initiative a pu voir le jour grâce aux généreux financements accordés par la chaire Barb Ibbotson en hématologie pédiatrique et la Fondation de l’Hôpital pour enfants de l’Alberta, ainsi qu’aux efforts de nombreux groupes qui se sont mobilisés et ont généreusement apporté leur contribution en temps et en nature.
Ce cas montre à quel point les thérapies cellulaires expérimentales peuvent offrir un espoir aux patients atteints de maladies potentiellement mortelles pour lesquelles il n'existe plus d'options thérapeutiques classiques. En utilisant des cellules immunitaires provenant d'un parent et capables de cibler le virus, les cliniciens ont pu maîtriser une infection grave et donner à cet enfant une chance de bénéficier d'une greffe qui lui a sauvé la vie.
Si le Centre Riddell se consacre principalement au développement de nouvelles thérapies cellulaires contre le cancer, les infrastructures et l’expertise acquises au sein du Centre permettent de mettre rapidement en place des collaborations pour relever d’autres défis médicaux urgents. Ce projet illustre parfaitement comment les capacités du Centre en matière de thérapie cellulaire et génique peuvent s’étendre au-delà de l’oncologie, en alliant science, compassion et collaboration afin d’offrir des traitements innovants aux patients atteints de maladies rares et complexes.
