Un nouveau projet de loi visant à améliorer l’accès aux médicaments essentiels indisponibles au Canada a été déposé au Parlement le 11 mars 2026. Ce projet de loi d’initiative parlementaire, Loi modifiant la Loi sur les aliments et drogues , a été déposé par le Dr Marcus Powlowski, ancien médecin urgentiste et désormais député de Thunder Bay – Rainy River. Ce projet de loi est l’aboutissement de plusieurs mois de travail collaboratif mené par le réseau RareKids-CAN et l’ Child Health Policy Accelerator de l’Hôpital pour enfants malades, avec la participation de représentants de RareKids-CAN et de défenseurs des droits des patients de tout le pays. Ensemble, ces groupes ont œuvré pour mettre en lumière les défis urgents auxquels sont confrontés les enfants atteints de maladies rares et pour proposer des solutions politiques concrètes visant à améliorer l’accès rapide à des traitements vitaux.
Cette législation vise à réformer le Programme d'accès spécial (PAS) de Santé Canada, qui permet d'accéder à des traitements non autorisés ou non disponibles à la vente au Canada. Si le PAS joue un rôle important en garantissant l'accès aux médicaments indispensables, notamment pour les patients atteints de maladies rares, il entraîne trop souvent des retards difficilement justifiables, en particulier lorsqu'un médicament est bien établi, approuvé dans des pays étrangers reconnus pour leur fiabilité et considéré comme la norme de soins.
Chaque année, les cliniciens et les pharmaciens rédigent plus de 12 000 demandes individuelles au titre du SAP. Pour les prestataires de soins comme pour les familles, la gestion de ce processus est chronophage et frustrante – en particulier lorsqu’il s’agit de demander un médicament qu’ils ont déjà utilisé avec succès par le passé. Le projet de loi d’initiative parlementaire du député Powlowski simplifiera le programme SAP en mettant en place une « liste d’accès spécial préapprouvée » comprenant les traitements couramment utilisés que les médecins pourront prescrire et importer sans avoir à demander l’autorisation préalable de Santé Canada, ce qui permettra d’éliminer des milliers de demandes inutiles chaque année.
« Le projet de loi d'initiative parlementaire du député Powlowski permettra de rationaliser le SAP en mettant en place une « liste d'accès spécial pré-approuvée » comprenant les traitements couramment utilisés… »
Le projet de loi supprime également l’obligation actuelle selon laquelle les médecins et les patients doivent avoir essayé, sans succès, toutes les options thérapeutiques potentiellement efficaces disponibles sur le marché avant de pouvoir accéder au médicament de choix dans le cadre du SAP. Cette obligation de « tentative infructueuse préalable » est source de grande détresse pour les médecins, les patients et leurs familles, qui sont contraints de gérer les effets secondaires potentiels, tout en sachant qu’un traitement plus adapté pourrait être disponible ailleurs.
Troisièmement, à mesure que la science médicale progresse et que les thérapies de précision se généralisent, le Programme d’accès aux médicaments (PAM) doit évoluer pour refléter la pratique médicale moderne. Le projet de loi d’initiative parlementaire du député Powlowski élargira l’accès aux nouvelles options thérapeutiques en exigeant que Santé Canada établisse des normes de programme transparentes et accessibles au public, qui tiennent compte de l’ensemble des données médicales lors de l’approbation de l’accès aux traitements. Cela aura un impact particulièrement important pour les patients atteints de maladies rares, car cela devrait offrir davantage de possibilités de bénéficier de thérapies émergentes sous la supervision clinique d'experts, évitant ainsi le processus coûteux de mise en place d'un essai clinique pour un seul patient dans les cas où l'objectif principal de l'administration du traitement est de soigner ce patient.
L'Australie et d'autres pays comparables ont mis en place des cadres similaires, adaptés au niveau de risque, qui élargissent l'accès aux traitements non commercialisés tout en garantissant une surveillance adéquate de la sécurité. Le Canada devrait suivre leur exemple.
« Pour les familles confrontées à des maladies rares et graves, les retards ne sont pas de simples problèmes politiques abstraits : ils se traduisent par du temps perdu, une détérioration de l'état de santé et des occasions manquées de bénéficier d'un traitement. »
RareKids-CAN et le Child Health Policy Accelerator de l’Hôpital pour enfants malades sont fiers d’avoir collaboré avec le Dr Powlowski à l’élaboration de ce projet de loi. Celui-ci s’appuie sur l’expertise et l’expérience vécue de cliniciens, de chercheurs, de patients et de familles de tout le Canada, qui comprennent les conséquences lorsque les patients ne peuvent pas accéder aux médicaments dont ils ont besoin. Pour les familles confrontées à des maladies rares et graves, les retards ne sont pas des problèmes politiques abstraits : ils se traduisent par du temps perdu, une détérioration de l’état de santé et des occasions manquées de bénéficier d’un traitement. Nous sommes reconnaissants envers le Dr Powlowski pour son leadership et appelons les parlementaires de tous les partis à s’unir pour adopter ce projet de loi concret et centré sur les patients.
Pour en savoir plus sur ce projet de loi, consultez The Hill Times [accès payant] : « Un mécontentement quasi général » : le projet de loi du député libéral Powlowski s'attaque aux frustrations des médecins face au programme d'accès spécial aux médicaments de Santé Canada
À propos du programme « Child Health Policy Accelerator » de SickKids
Le « SickKids Child Health Policy Accelerator » est la première initiative hospitalière au Canada consacrée aux politiques sociales et de santé appliquées aux enfants et aux jeunes. Elle vise à combler le fossé entre ce que nous savons être efficace pour optimiser le bien-être des enfants et des jeunes, et les mesures que nous prenons pour répondre aux besoins des jeunes dans le cadre des politiques publiques provinciales et fédérales.
Pour plus d'informations, veuillez contacter Gwendolyn Moncrieff-Gould, responsable des politiques au sein du Child Health Policy Accelerator, à l'adresse Gwendolyn.moncrieff-gould@sickkids.ca
