RareKids-CAN « navigateurs d’essais cliniques » contribuent à renforcer la capacité d’accueil des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada en soutenant le lancement des études, en facilitant la collaboration entre les établissements et en aidant les chercheurs et les familles à trouver des opportunités de recherche.
Les « navigateurs d'essais cliniques » interviennent au sein des établissements tout en contribuant à un réseau national coordonné dont l'objectif est d'améliorer l'accès aux essais cliniques et aux traitements pour les enfants et les jeunes atteints de maladies rares.
Pour ce dernier volet de la série en quatre parties « Questions-réponses sur la Journée des essais cliniques » organisée par RareKids-CAN, nous avons reçu Davy Eng, responsable de l’Unité de recherche clinique pédiatrique au CHU de Québec–Université Laval et accompagnateur en essais cliniques pour RareKids-CAN.
RareKids-CAN : Pouvez-vous décrire votre rôle parallèlement à votre travail de « navigateur en essais cliniques » au sein de votre établissement ?
Davy Eng : Depuis avril 2022, j’occupe le poste de responsable de l’Unité de recherche clinique pédiatrique (URCP) au CHU de Québec–Université Laval, où mon équipe et moi-même accompagnons plus de 20 chercheurs.
Dans le cadre de mes fonctions actuelles, je dirige les négociations relatives aux accords de confidentialité et aux budgets, j'évalue la faisabilité des études, je coordonne les visites de sélection des sites et je supervise les processus éthiques et réglementaires, du lancement du projet jusqu'à sa clôture. Je participe également aux négociations des accords d'essais cliniques (CTA) en étroite collaboration avec notre équipe juridique.
Parallèlement, j'accompagne les internes en pédiatrie dans l'élaboration de leurs projets de recherche lorsque cela s'avère nécessaire.
J'occupe le poste de « navigatrice en essais cliniques » au sein du réseau RareKids-CAN depuis avril 2024.
« Cequi me motive le plus, c’est de contribuer à améliorer l’accès aux essais cliniques et à faire progresser la recherche au profit des enfants et des familles touchés par des maladies rares, qui manquent souvent de visibilité, de défense de leurs intérêts et d’un accès équitable aux opportunités de recherche. »
RKC : Qu'est-ce qu'un « accompagnateur en essais cliniques » et en quoi est-ce important ?
DE : Un « Clinical Trial Navigator » (CTN) est un professionnel spécialisé qui fait office de point de contact central pour faciliter la planification, le lancement et la coordination des essais cliniques, en particulier dans des domaines complexes tels que les maladies rares pédiatriques.
Au sein du réseau RareKids-CAN, le CTN fait office de point de contact local pour toutes les demandes relatives aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Il travaille en étroite collaboration avec les chercheurs et les équipes d’étude afin de garantir un démarrage rapide et efficace des études. Le CTN apporte également son soutien aux évaluations de faisabilité, coordonne la collecte locale de données pour les indicateurs de performance et l’amélioration de la qualité, et participe à des réunions régulières afin de partager les meilleures pratiques.
Ce rôle est important car les essais cliniques consacrés aux maladies rares chez l’enfant se heurtent à des défis majeurs, notamment la petite taille des populations de patients, la complexité des protocoles et le caractère limité des ressources. En rationalisant la communication, en améliorant la faisabilité des études et en raccourcissant les délais de lancement, ainsi qu’en renforçant la collaboration aux niveaux local et national, le CTN contribue à élargir l’accès aux essais cliniques, à améliorer leur qualité et leur efficacité, et, à terme, à accélérer la recherche et l’innovation au profit des enfants atteints de maladies rares.
RKC : Qu'est-ce qui vous a poussé à vous orienter vers les essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant ?
DE : Ce qui me motive le plus, c’est de contribuer à améliorer l’accès aux essais cliniques et à faire avancer la recherche au profit des enfants et des familles touchés par des maladies rares, des communautés qui manquent souvent de visibilité, de défense de leurs intérêts et d’un accès équitable aux opportunités de recherche.
RKC : Les « navigateurs d’essais cliniques » sont souvent décrits comme les « acteurs de terrain » de RareKids-CAN. Comment cela se traduit-il concrètement au sein de votre établissement ?
DE : Au CHU de Québec–Université Laval, le rôle de « coordinateur d'essais cliniques sur le terrain » consiste à servir de point de contact local pour les essais cliniques portant sur les maladies rares pédiatriques, à apporter son soutien aux études de faisabilité et à travailler en étroite collaboration avec les chercheurs et les équipes d'étude afin de garantir un démarrage rapide et efficace des études.
Je participe également au recrutement de chercheurs pour la base de données d'expertise et je soutiens les initiatives de mesure des performances et d'amélioration de la qualité, tout en restant activement impliquée au sein du réseau national RareKids-CAN afin de partager et de mettre en œuvre les meilleures pratiques.
RKC : En quoi le réseau des « navigateurs d'essais cliniques » de RareKids-CAN se distingue-t-il par rapport au travail au sein d'un seul établissement ?
DE : Ce qui rend le réseau RareKids-CAN Clinical Trial Navigators (CTN) unique, c'est qu'il met en relation les compétences locales de différentes institutions au sein d'un système national coordonné dédié aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques.
« Plutôt que de travailler de manière isolée, les réseaux cliniques (CTN) partagent leurs bonnes pratiques, bénéficient d'un accompagnement et collaborent grâce à une infrastructure commune qui permet de rationaliser le lancement des études, d'harmoniser les processus entre les différentes juridictions et de renforcer les capacités nationales. »
Plutôt que de travailler de manière isolée, les CTN partagent leurs bonnes pratiques, bénéficient d'un accompagnement et collaborent grâce à une infrastructure commune qui permet de rationaliser le lancement des études, d'harmoniser les processus entre les différentes juridictions et de renforcer les capacités nationales. Cette approche en réseau renforce la préparation des sites, améliore l'efficacité des essais cliniques et élargit l'accès aux essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada, bien au-delà de ce qu'un seul établissement pourrait réaliser à lui seul.
RKC : En quoi le fait de faire partie d'un réseau national améliore-t-il l'accès aux essais cliniques ou leur qualité pour les patients atteints de maladies rares ?
DE : L'appartenance à un réseau national tel que RareKids-CAN améliore l'accès aux essais cliniques et leur qualité pour les patients atteints de maladies rares, en mettant en relation les centres, les chercheurs et les patients grâce à une infrastructure commune à l'échelle du Canada.
Cette coordination permet de rationaliser le lancement des études dans les différentes juridictions, d'identifier plus efficacement les participants éligibles et d'attirer au Canada des essais cliniques internationaux portant sur les maladies rares chez l'enfant.
En harmonisant les processus et en favorisant la collaboration et le renforcement des capacités, ce réseau permet de mener des essais cliniques plus rapides et de meilleure qualité, et d'offrir un accès plus précoce à des traitements innovants aux enfants et aux jeunes atteints de maladies rares.
RKC : Quels sont les défis propres aux essais cliniques portant sur les maladies rares chez l'enfant ?
DE : Les essais cliniques portant sur les maladies rares chez l'enfant se heurtent à des défis particuliers, notamment des populations de patients très restreintes et géographiquement dispersées, ce qui complique le recrutement.
Le nombre réduit de sites disponibles peut obliger les patients à parcourir de longues distances, ce qui accroît la complexité logistique. Ces essais impliquent souvent plusieurs prestataires et une formation approfondie du personnel, et portent sur des maladies complexes et hétérogènes pour lesquelles les données sur l'évolution naturelle sont limitées. Les exigences éthiques et réglementaires plus strictes en pédiatrie, associées à la charge que cela représente pour les enfants et leurs familles, ajoutent encore à la complexité de la planification et de la conduite de ces études.
RKC : Que souhaiteriez-vous que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent mieux au sujet des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?
DE : Je voudrais que les gens comprennent que les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques constituent souvent la seule voie vers un diagnostic, un traitement ou un espoir pour de nombreux enfants et leurs familles.
Ces essais cliniques sont bien plus complexes qu'ils ne le laissent paraître, car les populations de patients sont très restreintes, les études sont hautement spécialisées et les familles doivent souvent faire face à des contraintes importantes en termes de déplacements et de temps. Les progrès peuvent sembler lents, mais chaque essai représente un immense effort de collaboration visant à améliorer les soins là où il n'existe actuellement que peu ou pas d'options.
RKC : Qu'est-ce qui vous enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares ?
DE : Ce qui me passionne le plus, c'est la collaboration pancanadienne croissante dans le domaine de la recherche sur les maladies rares. Des réseaux tels que RareKids-CAN contribuent à rationaliser les processus, à partager l'expertise et à attirer davantage d'essais cliniques pédiatriques sur les maladies rares au Canada.
Ces initiatives amélioreront considérablement l'accès aux essais cliniques et accéléreront la mise au point de traitements indispensables pour les enfants atteints de maladies rares au Canada.
