Les essais cliniques peuvent jouer un rôle essentiel dans l'amélioration de l'accès aux traitements et dans le progrès des soins prodigués aux enfants atteints de maladies rares.
Grâce à notre réseau national navigateurs en essais cliniques (CTN), RareKids-CAN aide à mettre en relation les chercheurs, les établissements, les patients et les familles avec les opportunités d’essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques à travers le Canada. Les « Clinical Trial Navigators » travaillent directement au sein des hôpitaux et des instituts de recherche pour faciliter le lancement des études, renforcer la collaboration et contribuer à améliorer la préparation aux essais cliniques à l’échelle nationale.
Dans le cadre de la Journée des essais cliniques, nous publions une série de questions-réponses en quatre parties mettant en lumière les expériences et les points de vue des accompagnateurs d’essais cliniques qui œuvrent partout au Canada pour renforcer la recherche sur les maladies rares pédiatriques et faciliter l’accès aux essais cliniques.
Dans cette première rubrique « Questions-réponses », nous nous entretenons avec Daislyn Vidal, coordinatrice de recherche clinique et conseillère en essais cliniques chez RareKids-CAN à l’ Université de la Saskatchewan.
RKC : Qu'est-ce qu'un « accompagnateur en essais cliniques » et en quoi est-ce important ?
DV : En tant que « navigateur d'essais cliniques », je fais le lien entre les chercheurs locaux de notre établissement et les opportunités d'essais cliniques proposées par des chercheurs externes et des promoteurs, tels que des laboratoires pharmaceutiques.
Ce poste contribue à mieux faire connaître les opportunités d'essais cliniques au sein de notre communauté locale et apporte un soutien aux chercheurs locaux qui n'ont pas toujours le temps ou les moyens de mettre en place des essais cliniques. Mon rôle en tant que CTN me permet d'apporter un soutien essentiel à cette mise en place au sein de notre établissement.
« C’est pour moi un honneur de pouvoir aider directement les enfants atteints de maladies rares à accéder à des traitements, dans le cadre d’essais cliniques, auxquels ils n’auraient normalement pas accès. »
RKC : Qu'est-ce qui vous a poussé à vous orienter vers les essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant ?
DV : Ma formation à la recherche s'est faite dans le domaine des sciences de la santé appliquées. Je me suis ensuite orientée vers la recherche en santé publique, axée sur les maladies non transmissibles chez les enfants et les femmes enceintes issues de populations minoritaires. C'est ce qui m'a donné envie de m'impliquer davantage dans la recherche au service de la santé des enfants et ayant un impact direct sur celle-ci.
J'avais très envie de me lancer dans le domaine des essais cliniques sur les maladies rares chez l'enfant lorsque l'occasion s'est présentée avec RareKids-CAN. C'est pour moi un honneur de pouvoir aider directement les enfants atteints de maladies rares à avoir accès, dans le cadre d'essais cliniques, à des traitements auxquels ils n'auraient normalement pas accès.
RKC : Les « navigateurs d’essais cliniques » sont souvent décrits comme les « acteurs de terrain » de RareKids-CAN. Comment cela se traduit-il concrètement au sein de votre établissement ?
DV : Actuellement, au sein de mon établissement, en tant que coordinatrice des essais cliniques (CTN), je suis chargée de superviser la mise en place réussie et la coordination continue des essais cliniques pédiatriques au sein de notre service. Je contribue à l'organisation des réunions et des visites, notamment les visites de faisabilité et les visites de lancement des sites. Si nécessaire, je peux également apporter mon soutien pour les aspects réglementaires de l'étude, tels que les demandes d'autorisation éthique et opérationnelle.
« Notre adhésion à ce réseau national a permis d'améliorer l'accès de notre centre aux essais cliniques pour nos patients atteints de maladies rares. »
RKC : En quoi le réseau des « navigateurs d'essais cliniques » de RareKids-CAN se distingue-t-il du travail au sein d'un seul établissement ?
DV :J’adore travailler avec RareKids-CAN en tant que membre du CTN ; cela m’offre l’occasion unique d’établir des liens étroits avec différents chercheurs spécialisés dans les maladies rares pédiatriques à travers le Canada. Cela permet de multiplier les collaborations entre les chercheurs et les équipes de recherche de mon site et ceux d’autres sites canadiens. Récemment, nous avons lancé un projet impliquant quatre à cinq sites différents – cela n’a été possible que grâce au réseau CTN de RareKids-CAN !
RKC : En quoi le fait de faire partie d'un réseau national améliore-t-il l'accès aux essais cliniques ou leur qualité pour les patients atteints de maladies rares ?
DV : Notre adhésion à ce réseau national a amélioré l’accès de notre établissement aux essais cliniques pour nos patients atteints de maladies rares. Nous avons commencé à mettre en place un essai clinique qui nous a été présenté grâce aux relations du réseau. Nous espérons rester à l’affût de ces opportunités qui continueront à nous parvenir par le biais du réseau et améliorer ainsi l’accès de notre population pédiatrique à des essais cliniques de qualité.
RKC : Que souhaiteriez-vous que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent mieux au sujet des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques ?
DV : Il est essentiel que les personnes extérieures au monde de la recherche comprennent le caractère sensible de ces essais cliniques et leur nécessité absolue, car ceux-ci viennent en aide à des enfants dont les traitements sont très rares et peuvent, en cas de succès, changer radicalement le cours de leur vie.
« Je suis ravi de voir autant de familles, de patients, de chercheurs et d’entreprises se mobiliser pour trouver des moyens d’améliorer l’accès des personnes atteintes de maladies rares à des traitements qui changent leur vie. »
RKC : Qu'est-ce qui vous enthousiasme le plus concernant l'avenir des essais cliniques sur les maladies rares ?
DV :Ce qui m'enthousiasme le plus, c'est de voir l'énergie nouvelle et l'esprit d'innovation qui jaillissent actuellement dans le domaine des essais cliniques sur les maladies rares, et je sais que cela ne fera que stimuler les progrès que nous verrons à l'avenir.
Je suis ravie de voir autant de familles, de patients, de chercheurs et d’entreprises se mobiliser pour trouver des moyens d’améliorer l’accès des personnes atteintes de maladies rares à des traitements qui changent leur vie. C’est un honneur de faire partie de ce mouvement !
