Chercheur principal désigné par RareKids-CAN et MICYRN , le Dr Thierry Lacaze, a récemment rejoint les leaders internationaux de la recherche sur les maladies rares, de la réglementation et du développement de médicaments lors du World Orphan Drug Congress USA à Boston, l’une des plus grandes conférences mondiales consacrées à l’avancement des traitements et à l’amélioration de la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares.
De gauche à droite : Yann Le Cam, modérateur de la conférence plénière et conseiller en stratégie chez VOZ Advisors ; Daria Julkowska, intervenante principale et responsable de la stratégie et des partenariats dans le domaine de la santé à l’ERDERA-INSERM ; P.J. Brooks, intervenant principal et directeur adjoint de l’innovation en matière de maladies rares, membre du Comité des bailleurs de fonds (FCC) de l’IRDiRC, NIH/NCATS ; et Thierry Lacaze, intervenant principal et chercheur principal désigné par RareKids-CAN, MICYRN
Cet événement rassemble des entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques, des autorités de régulation, des associations de patients, des chercheurs et des responsables du secteur de la santé du monde entier afin d'aborder les défis et les opportunités auxquels est confrontée la communauté des maladies rares.
Le Dr Lacaze a participé à la table ronde intitulée « Ready to Run : Mise en place de réseaux de recherche clinique pour les essais sur les maladies rares », aux côtés de représentants des Instituts nationaux de la santé des États-Unis (NIH) et de l’Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares (ERDERA). La discussion a porté sur le rôle essentiel que jouent les réseaux de recherche pour accélérer la préparation des essais cliniques, améliorer la collaboration entre les différentes juridictions et garantir aux patients un accès plus efficace aux traitements innovants.
En tant que chercheuse principale désignée du projet RareKids-CAN et directrice scientifique du MICYRN, la Dre Lacaze a profité de cette session pour mettre en avant l’expertise croissante du Canada, ses infrastructures et sa capacité à soutenir la recherche sur les maladies rares pédiatriques. La discussion a souligné l’opportunité d’attirer de nouveaux investissements, de renforcer les partenariats avec les acteurs clés du secteur des biotechnologies et de l’industrie, et de proposer davantage d’essais cliniques et de traitements contre les maladies rares aux enfants et à leurs familles au Canada.
« Les maladies rares nécessitent des solutions à l’échelle mondiale », a déclaré le Dr Lacaze. « Aucune organisation, institution ou pays ne peut relever seul ces défis. En mettant en place des réseaux de recherche clinique solides et des partenariats fructueux avec le secteur privé, nous pouvons accélérer le développement de traitements tout en garantissant aux enfants et à leurs familles davantage d’opportunités de participer à des recherches de haute qualité et d’accéder aux traitements émergents. »
La participation à des forums internationaux tels que le Congrès mondial sur les médicaments orphelins contribue à positionner RareKids-CAN comme un partenaire clé au sein de l'écosystème mondial des maladies rares, créant ainsi des opportunités de collaboration qui soutiennent la mission du réseau : faire progresser la recherche sur les maladies rares pédiatriques et améliorer l'accès à des traitements innovants pour les enfants partout au Canada.
