Foire aux questions

Il n'existe actuellement aucune définition officielle de la maladie rare au Canada. RareKids-CAN définit une maladie rare comme une affection dotée d'un code ORPHA sur Orphanet ou dont la prévalence est inférieure à 1 cas pour 2 000 personnes. 

RareKids-CAN soutient les projets d'essais cliniques portant sur les maladies rares pédiatriques qui répondent aux critères suivants : 

• Essais cliniques interventionnels, y compris les interventions comportementales 
• Maladies associées à un code ORPHA ou dont la prévalence est inférieure à 1 sur 2 000 
• Populations fœtales, pédiatriques, adolescentes ou de jeunes adultes 
• Études hors oncologie 

En ce qui concerne les registres de maladies rares pédiatriques, des consultations gratuites et un accompagnement personnalisé sont proposés aux registres en cours de développement dont l’objectif est clairement lié à la conduite d’essais cliniques ou à la production de données scientifiques. 

Pour pouvoir bénéficier de ce service, le registre doit avoir pour vocation de soutenir un ou plusieurs des objectifs suivants : 

• Préparation en vue de futurs essais interventionnels  
• À utiliser comme contrôle externe pour les essais à un seul bras  
• Essais cliniques basés sur des registres  
• Activités liées à la production de données issues de la pratique clinique et à l'évaluation des technologies de santé  

L'accompagnement en matière de consultation peut inclure des conseils sur la gouvernance du registre, les éléments de données essentiels, les aspects liés à la plateforme et à l'hébergement, ainsi que l'alignement sur les besoins futurs en matière d'essais cliniques et de production de données probantes. 

Nous proposons un accompagnement flexible tout au long du cycle de vie d'un essai clinique, depuis la planification initiale jusqu'à la mise en œuvre et à l'exécution. Consultez nos pages « Services » ou envoyez-nous une demande de consultation pour découvrir comment notre équipe peut vous aider dans votre projet. 

Oui. RareKids-CAN rassemble des experts issus de divers domaines : méthodologie et conception, biostatistique, pharmacologie, implication des patients et de leurs familles, ainsi que notre pôle de coordination et de gestion des essais cliniques (CTOCH), afin de contribuer à la concrétisation des idées. 

Que vous soyez en train d'élaborer un protocole, de préparer une demande de subvention ou d'affiner le concept d'une étude, notre équipe peut vous aider à définir les prochaines étapes et vous mettre en relation avec les experts dont vous avez besoin. 

RareKids-CAN accompagne les projets tout au long du parcours des essais cliniques. Ses services peuvent notamment inclure : 

• Conception de l'étude et recommandations méthodologiques 
• Expertise en pharmacologie 
• Consultation en biostatistique 
• Implication des patients et de leurs proches 
• Accompagnement à la mobilisation des connaissances 
• Aide à l'obtention de subventions et à l'élaboration de protocoles 

Nous sommes conscients que chaque projet est unique et nous adaptons notre accompagnement à vos besoins. 

RareKids-CAN apporte-t-il son soutien pour les demandes d'autorisation réglementaire ? 

Oui. RareKids-CAN apporte son soutien pour les demandes d’autorisation réglementaires au Canada concernant les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Cela comprend des conseils et un accompagnement pour les réunions préalables à la demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) avec Santé Canada, la préparation des documents relatifs à la CTA, notamment les sections consacrées à la qualité et à la fabrication, ainsi qu’un accompagnement tout au long du processus de soumission. Nous disposons également d’un consultant en thérapie cellulaire et génique qui conseille les équipes de recherche pendant les phases précliniques du développement de leur projet. 

Nous assurons également un accompagnement pour les démarches réglementaires postérieures à l'autorisation, notamment les modifications, les notifications et toute autre communication requise avec Santé Canada. 

Outre les essais cliniques sur les médicaments, RareKids-CAN propose un accompagnement réglementaire sur mesure pour les essais cliniques portant sur des dispositifs médicaux dans le cadre de la procédure d’autorisation d’essais cliniques (ITA), ainsi qu’un accompagnement pour les essais cliniques portant sur des produits de santé naturels. 

Veuillez noter que l'accompagnement réglementaire proposé par RareKids-CAN porte exclusivement sur les demandes d'autorisation et les procédures réglementaires au Canada. 

Oui. RareKids-CAN apporte son soutien pour les demandes d’autorisation réglementaires au Canada concernant les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques. Cela comprend des conseils et un accompagnement pour les réunions préalables à la demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) avec Santé Canada, la préparation des documents relatifs à la CTA, notamment les sections consacrées à la qualité et à la fabrication, ainsi qu’un accompagnement tout au long du processus de soumission. Nous disposons également d’un consultant en thérapie cellulaire et génique qui conseille les équipes de recherche pendant les phases précliniques du développement de leur projet. 

Nous assurons également un accompagnement pour les démarches réglementaires postérieures à l'autorisation, notamment les modifications, les notifications et toute autre communication requise avec Santé Canada. 

Outre les essais cliniques sur les médicaments, RareKids-CAN propose un accompagnement réglementaire sur mesure pour les essais cliniques portant sur des dispositifs médicaux dans le cadre de la procédure d’autorisation d’essais cliniques (ITA), ainsi qu’un accompagnement pour les essais cliniques portant sur des produits de santé naturels. 

Veuillez noter que l'accompagnement réglementaire proposé par RareKids-CAN porte exclusivement sur les demandes d'autorisation et les procédures réglementaires au Canada. 

Oui. Grâce à MICYRN, nos équipes de surveillance et d'assurance qualité apportent un soutien axé sur les risques afin d'aider les équipes chargées des études à respecter les exigences des promoteurs et des autorités réglementaires au Canada. 

Oui. Nous proposons une base de données REDCap validée par l'intermédiaire de l'Institut de recherche sur la santé des femmes et des enfants de l'Université de l'Alberta, ce qui inclut la création et la gestion de bases de données pour les essais cliniques portant sur les médicaments de thérapie innovante (ATMP) et les essais cliniques de type « N = 1 » ou portant sur un petit nombre de patients atteints de maladies rares pédiatriques.  

Oui. Grâce à son réseau national, RareKids-CAN contribue à accroître la visibilité des études éligibles et à mettre en relation les chercheurs avec des collaborateurs partout au Canada. 

Notre réseau comprend : 

• 16 instituts de recherche pédiatrique et hôpitaux affiliés 
• Accompagnateurs d'essais cliniques à travers le Canada 

Une base de données nationale regroupant plus de 180 experts cliniques et méthodologiques 

Nous cherchons en permanence à élargir notre communauté d'experts et de collaborateurs. Vous pouvez vous inscrire à notre base de données nationale d'experts et nous faire part de votre intérêt pour : 

• Expertise clinique 
• Expertise en méthodologie 
• Comités de surveillance de la sécurité des données 
• Opportunités d'essais cliniques 

Opportunités de conseil 

RareKids-CAN constitue un point de contact national pour les chercheurs, les entreprises de biotechnologie et les partenaires industriels souhaitant mener des essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques au Canada. 

L'aide peut notamment comprendre : 

• Identification du centre et du chercheur 
• Accès à une expertise clinique et méthodologique 
• Accompagnement à la faisabilité des essais cliniques 
• Orientations réglementaires 
• Soutien opérationnel aux essais cliniques 
• Relations avec les patients et leurs proches 

Oui. Grâce à notre réseau national et à notre base de données d'expertise, nous aidons nos partenaires à entrer en contact avec des chercheurs et des établissements correspondant aux besoins de leurs projets. Notre objectif est de faciliter la collaboration et de réduire les doublons dans les activités de lancement des essais cliniques. 

Nous sommes ouverts à toute discussion concernant des opportunités de collaboration et de partenariat.  

Les essais cliniques sont des études de recherche qui permettent de déterminer si des traitements, des thérapies ou des approches sont sûrs et efficaces. La participation à ces essais aide les chercheurs à mieux comprendre les maladies rares et à améliorer les soins et les options thérapeutiques. 

Les patients et leurs familles sont des partenaires essentiels au sein de RareKids-CAN. Nous leur donnons accès à des ressources pédagogiques, à des possibilités d’implication, à des informations sur les essais cliniques et à des outils favorisant une participation constructive à la recherche. 

RareKids-CAN s'efforce de mettre en relation les patients et leurs familles avec des opportunités de recherche et de mieux faire connaître les essais cliniques pédiatriques grâce à notre réseau national et à notre Centre de coordination et de gestion des essais cliniques (CTOCH). 

Nous sommes convaincus que les témoignages des patients et de leurs proches enrichissent la recherche et améliorent les résultats. 

Il existe de nombreuses façons de s'impliquer, notamment : 

• Participer à des études scientifiques 
• Participer aux activités menées en partenariat avec les patients et leurs familles 
• Partager des expériences vécues 
• Participation à des événements et à des formations 

RareKids-CAN n'est pas un service de diagnostic et ne fournit ni diagnostic médical ni soins cliniques. Si vous avez besoin d'aide concernant un diagnostic, des tests génétiques, un traitement ou toute autre question d'ordre médical, l'équipe soignante de votre enfant est le meilleur point de départ.

Le rôle de RareKids-CAN est axé sur la recherche clinique dans le domaine des maladies rares pédiatriques ; l'association contribue ainsi à renforcer les possibilités de recherche et à rassembler les patients, leurs familles, les chercheurs et d'autres partenaires.

RareKids-CAN rassemble des personnes ayant une expérience directe des maladies rares pédiatriques et la communauté scientifique afin de contribuer à faire progresser les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques au Canada. RareKids-CAN propose également des ressources à consulter, notamment un glossaire.

Les personnes ayant été confrontées à des maladies rares pédiatriques peuvent s’impliquer en tant que partenaires dans la recherche, en partageant leurs expériences et leurs points de vue afin de contribuer à rendre les essais cliniques sur les maladies rares pédiatriques plus pertinents, plus accessibles et mieux adaptés aux besoins des familles.

RareKids-CAN met à disposition une base de données consultable sur les essais cliniques, grâce à laquelle les patients et leurs familles peuvent découvrir les essais cliniques en cours au Canada consacrés aux maladies rares pédiatriques. De plus, RareKids-CAN diffuse des informations sur les opportunités de recherche pertinentes via son site web, ses réseaux sociaux, sa lettre d'information et d'autres canaux de communication. 

Toutefois, RareKids-CAN ne se substitue pas à l'équipe soignante de votre enfant. C'est l'équipe de recherche qui détermine l'éligibilité à un essai clinique donné, en fonction des critères de sélection de l'étude.

Non. Vous pouvez vous impliquer au sein de RareKids-CAN en tant que patient ou proche, même si vous ne participez pas actuellement à un essai clinique sur les maladies rares pédiatriques.

Vous aurez peut-être l'occasion de donner votre avis sur les priorités de recherche, les supports pédagogiques, les communications, les protocoles, les formulaires de consentement ou d'autres activités du réseau.

Oui. RareKids-CAN propose régulièrement des webinaires, des formations et des événements pédagogiques destinés aux chercheurs, aux cliniciens, aux patients, aux familles et aux partenaires.  

Vous pouvez vous tenir informé en vous abonnant à notre newsletter, en nous suivant sur les réseaux sociaux et en consultant nos pages « Événements » et « Actualités ».